利记网站:治疗脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗药物佐根斯玛临床试验申请已获得临床试验默示许可

最近,中国国家食品药品监督管理局药品审评中心(CDE)宣布，诺华公司在中国提交的用于治疗脊髓性肌萎缩症的AAV基因治疗药物佐根斯玛(OAV101注射液)临床试验申请已获得临床试验默示许可。此前，该药物提交的临床试验申请于2021年10月21日被接受。

一针长期缓解或治愈

SMA是一种遗传性神经肌肉疾病，由于脊髓前角细胞变性而导致肌肉无力和萎缩。2018年5月，SMA被列入国家卫健委等部门联合制定的“首批罕见病名录”。

据统计，新生儿SMA的发病率约为万分之一。在一般人群中，大约每40到50个人中就有一个人携带导致SMA的基因。根据发病率估计，我国每年可能有1200例新生的SMA患者，现有患者约3万例。患有这类疾病，患者会逐渐感到四肢无力，情况会变得更糟，难以扭转。如果不进行治疗，SMA患者会逐渐失去肌肉力量，最终因呼吸或吞咽等问题而导致感染和死亡。

目前，我国医疗保险中涉及的SMA治疗药物为斯宾拉扎(诺吉纳钠注射液)。广州患者如需使用诺西原钠注射液，可通过医保报销原药品近70万元的价格，第一年6万元左右。约20000元。

事实上，SMA是有治疗方法的。2019年5月24日，美国FDA批准了诺华的首个基因疗法Zolgensma，用于2岁以下的SMA患者。患者只需单次静脉注射即可在细胞中长时间表达SMN蛋白，达到长期缓解甚至治愈。利记网站